La promozione della Ricerca Indipendente in settori strategici del farmaco – in particolare in aree di scarso interesse per la ricerca profit – rappresenta per AIFA un obiettivo strategico. Il potenziale impatto delle evidenze generate dagli studi finanziati dall’Agenzia sulla pratica clinica, in termini di appropriatezza, può risultare importante per garantire e fornire informazioni utili a supporto delle decisioni regolatorie.
AIFA intende quindi condividere con gli operatori del Servizio Sanitario Nazionale i risultati degli studi già conclusi (vincitori dei Bandi AIFA 2005-2012), rendendo disponibili sul portale i link alle relative pubblicazioni sulle riviste scientifiche.
Gli studi finanziati da AIFA con i bandi per la ricerca indipendente dal 2005 a oggi sono stati 283, per un totale di 168 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali a elevato impact factor. Si tratta nella maggior parte dei casi di studi di tipo interventistico. Le aree più comuni sono quelle dei farmaci orfani e delle malattie rare, gli studi comparativi tra farmaci, nuove strategie farmacologiche, studi di farmacovigilanza attiva e di farmacoepidemiologia.
Tra i più recenti studi pubblicati, un esempio rappresentativo delle ricadute importanti che la ricerca indipendente può avere sulla pratica clinica e sul Servizio Sanitario Nazionale è lo studio ANSWER, proposto e coordinato da Paolo Caraceni e Mauro Bernardi del Dipartimento di Medicina clinica dell’Università “Alma Mater Studiorum” di Bologna in collaborazione con altri 35 centri Italiani, finanziato con il Bando Ricerca Indipendente del 2006 e recentemente pubblicato su The Lancet.
Lo studio ANSWER è il primo studio randomizzato sull’effetto del trattamento a lungo termine con albumina umana quale terapia add-on alla terapia medica convenzionale in 440 pazienti affetti da cirrosi epatica scompensata.
I risultati dello studio dimostrano che la somministrazione di albumina è in grado di ridurre il rischio di mortalità a 18 mesi del 38% (HR 0.62, IC 95% 0.40-0.95), così come il numero di paracentesi evacuative e la frequenza delle principali complicanze della malattia, migliorando in maniera significativa la qualità della vita di questi pazienti. Inoltre, risultati positivi sono stati evidenziati anche in termini di rapporto costo/efficacia del trattamento, in quanto il risparmio legato alla riduzione del numero di ospedalizzazioni (rapporto tra i tassi di incidenza pari a 0.55, IC 95% 0.52–0.58) ed il miglioramento della qualità di vita giustificano i costi elevati legati al trattamento cronico con albumina, consentendo al tempo stesso una riduzione della spesa sanitaria globale per i pazienti.
Nell’imminenza della pubblicazione del nuovo Bando AIFA per la Ricerca Indipendente, prevista per il giorno 28 maggio, il successo editoriale degli studi finanziati dall’Agenzia conferma come tale supporto costituisca un valido strumento per generare dati con impatto positivo sul Servizio Sanitario Nazionale e sulla salute dei cittadini.
